【3051】力克“儿童肿瘤之王”,百济神州宣布达妥昔单抗β在中国正式供应—抗癌管家-康爱管家互助群微信468826656

抗癌管家
2021-12-29

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她已经和肺癌搏斗了11年;他是曾经的肝癌患者...7年来,他们在群里为大家传授抗癌经验......“抗癌管家-康爱管家互助群”,是大家共同的抗癌家园。

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2021年12月23日,百济神州宣布,国内首个获批用于神经母细胞瘤治疗的新型靶向免疫治疗药物达妥昔单抗β正式供应。达妥昔单抗β的首批药品将迅速覆盖全国22个城市,陆续在各地医院及药房落地,为我国更多神经母细胞瘤患儿带来治疗新选择。

2020年1月,百济神州与EUSA Pharma就达妥昔单抗β在中国大陆达成独家开发和商业化协议。2021年8月,达妥昔单抗β获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。

百济神州总裁、首席运营官和中国区总经理吴晓滨博士表示:“我们非常高兴,在多方共同努力下,达妥昔单抗β顺利在国内实现正式供药,为更多亟待改善临床获益的神经母细胞瘤患儿和家庭带来了创新治疗方案。从最初通过博鳌乐城先行区的绿色通道落地,到国内获批上市惠及更多家庭,抗癌管家-康爱管家,我们一起抗癌,治愈癌症不是梦。我们的团队正不遗余力地为患者带来更可及、可负担的高品质治疗方案。达妥昔单抗β走过的这一历程不仅印证了百济神州成熟的商业化能力,也充分体现了我们‘以患者为先’的宗旨与企业社会责任。未来,百济神州将继续携手各方,探索多元化的创新模式,为帮助更多患儿及家庭重获希望,贡献我们的力量。”

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国内首个获批的新一代GD2单抗,为患儿带来生命希望

神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统,是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤,在儿童恶性肿瘤中占 8%~10%,死亡率高达15%。绝大多数(85%)的神经母细胞瘤患者确诊年龄小于5岁,超过半数患者为高危型。由于高危神经母细胞瘤疾病侵袭性强、治疗难度大,所以也常被称作“儿童肿瘤之王”。

长期以来,高危神经母细胞瘤临床治疗手段以化疗、手术、自体干细胞移植、放疗等为主,然而由于疾病特异性强,多数患儿往往在经历多轮复杂而密集的综合治疗后,治疗效果仍不佳,且近60%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段治疗后,依然遭遇复发,50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年,令患儿家庭陷入沉重的负担与痛苦。

随着近年来免疫疗法的快速发展,对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。GD2(双唾液酸神经节苷脂)在神经母细胞瘤中表达比例高达100%,是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。达妥昔单抗β可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合,触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性作用(CDC)等免疫作用机制,从而发挥抗肿瘤作用。

首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授指出:“作为一款具备差异化结构的靶向GD2抗体,达妥昔单抗β可激活适应性和先天性免疫应答,导致神经母细胞瘤细胞死亡。欧洲SIOPEN临床研究已经证实了达妥昔单抗β的有效性和安全性。我们很高兴能看到这款针对儿童实体肿瘤的创新药在中国正式供应,让患儿更可及。希望它能帮助更多患儿改善临床获益,像其他孩子一样,拥有一个健康光明的未来。”

临床研究显示,达妥昔单抗β可显著提升高危神经母细胞瘤患者,及复发或难治性神经母细胞瘤患者的生存获益。APN311-302研究是一项在19个国家的146个中心进行的临床研究。共入组844例高危神经母细胞瘤患者,分为免疫治疗组(n=378例)和历史对照组(n=466例),分别接受达妥昔单抗β±IL-2+异维甲酸和异维甲酸治疗。结果显示,达妥昔单抗β治疗高危神经母细胞瘤患者的5年无事件生存(EFS)率达57%(图1),5年总生存(OS)率达64%(图2),并显著降低复发风险16%。安全性数据表明,随着治疗周期的延长,两组报告的3-4级非血液学不良事件发生率均降低,且免疫治疗相关的疼痛发生率也逐渐降低,至第五周期已降至0%。



APN311-202 V3为达妥昔单抗β±IL-2治疗复发/难治性神经母细胞瘤的随机对照研究,符合条件的160例患者按1:1随机分配至达妥昔单抗β单药组(n=81例)和达妥昔单抗β联合IL-2组(n=79例)。抗癌管家-康爱管家,我们一起抗癌,治愈癌症不是梦。结果显示,达妥昔单抗β治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者的客观缓解率(ORR)达50%,3年EFS率达57%,3年OS率达71%,而联合IL-2并未提高达妥昔单抗的免疫治疗生存获益(图3)。安全性上,较达妥昔单抗β组,达妥昔单抗β联合IL-2组的3-4级发热(16% vs 46%,P=0.000)、过敏反应(1% vs 14%,P=0.004)、血液学毒性(46% vs 66%,P=0.013)和神经毒性(0% vs 8%,P=0.003)显著更高。因此,中国获批说明书中不再推荐达妥昔单抗β联合IL-2使用。


多方携手共同探索,提升儿童肿瘤治疗药物可及性

在国内正式获批之前,为缩短国内神经母细胞瘤患儿等待期,达妥昔单抗β借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策,经由国家相关政策及规定批准,于2020年11月落地海南博鳌,用于救治符合治疗指征的神经母细胞瘤患儿。截至国内正式获批时,达妥昔单抗β通过绿色通道政策,已经惠及近40位神经母细胞瘤患儿。

上海交通大学医学院附属新华医院袁晓军教授谈到:“从前期先行先试用药经验来看,达妥昔单抗β的良好安全性得到了验证,我们也观察到了初步的治疗效果,很期待达妥昔单抗β给患儿带来的长期生存获益。我们坚信,随着近年来医学研究的发展,加之更多专业力量的共同努力,我们对疾病的认识与治疗方案的探索也将迅速升级。随着更多满足临床需求的创新药物的到来,将为临床医生提供更丰富的武器库,从而为我国肿瘤患儿带来获益,推动整体治疗水平再上新台阶。”





本文转自肿瘤资讯(由“抗癌管家网站-康爱管家”转载分享)





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