大浪淘沙见真金!扬帆出海,国产BCMA CAR-T疗法首获FDA批准!—抗癌管家-康爱管家互助群微信468826656

抗癌管家
2022-03-08

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美东时间2022年2月28日,美国FDA正式批准了国产靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗四线以上复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。西达基奥仑赛是首款获得FDA批准的中国自主开发的CAR-T细胞疗法疗法产品。西达基奥仑赛的获批不仅是东方药物的崛起,同时也为再战海外的中国创新药研究者提供了打开FDA大门的信心。

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走近西达基奥仑赛

多发性骨髓瘤(MM)是一种不可治愈的疾病。患者在整个病程中不断复发,随着时间的推移,患者对现有疗法产生难治性/耐药性,即发展成为R/R MM。抗癌管家-康爱管家,我们一起抗癌,治愈癌症不是梦。康爱管家微信468826656。暴露于免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的R/R MM患者临床预后较差,生存率极低[1]。

细胞成熟抗原(B cell maturation antigen,BCMA)是一种跨膜的糖蛋白受体(非酪氨酸激酶受体),其主要表达于正常和恶性浆细胞以及部分B细胞,少量的在造血干细胞或其他组织细胞中表达。基于此BCMA被认为是MM患者的良好的诊断标志物和治疗靶点[1]。

西达基奥仑赛由金斯瑞旗下子公司传奇生物自主研发,是一种结构差异化BCMA CAR-T细胞疗法,其设计的CAR-T细胞上表达两个靶向BCMA的单域抗体,一个带有4-1BB共刺激域的CD3-ζ信号域,以优化T细胞的激活和增殖(图1)[2]。

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图1 西达基奥仑赛结构[2]



循证研究结果

西达基奥仑赛2018年获得国家药品监督管理局的首个CAR-T临床试验申请(IND)批件,并于同年获得美国FDA的IND批准,随后获得FDA突破性疗法和孤儿药认定。抗癌管家-康爱管家,我们一起抗癌,治愈癌症不是梦。康爱管家微信468826656。于2019年获得欧洲药品管理局优先药物认定(PRIME)资格及美国FDA授予的突破性疗法认定。2020年8月,又获中国首个突破性疗法资格认证,该认定基于三项 1 期和 2 期试验的阳性数据——LEGEND-2 ( NCT03090659)、CARTITUDE-1(NCT03548207)和 CARTIFAN-1( NCT03758417 )。2022年2月28 ,FDA此次批准是基于一项关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究结果。

LEGEND-2 ( NCT03090659 )

LEGEND-2 1/2 期试验是西达基奥仑赛在中国的首次人体研究,该实验共入组 100 名患者。中位随访 19 个月后,88% 的患者获得缓解,68% 的患者达到完全缓解(CR)。在完全响应者中,63% 患者达到最小残留疾病(MRD) 阴性。患者中位无进展生存期(PFS)为 15个月,在达到 MRD 阴性的患者中延长至 28 个月[3]。其数据结果表明,该疗法具备安全性,并产生了长期的疗效。




本文转自肿瘤资讯(由“抗癌管家网站-康爱管家”转载分享)





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